| Название НИОКТР |
Разработка технологий генетического моделирования и генной терапии нейродегенеративных заболеваний
|
| Аннотация |
Нейродегенеративные заболевания, такие как болезнь Альцгеймера, Паркинсона и боковой амиотрофический склероз, сегодня представляют одну из масштабных угроз для глобального здравоохранения. В настоящем Проекте предлагается концептуально новый подход к профилактике и лечению этих заболеваний. В основе Проекта лежит использование свойств нового эндогенного компонента крови, тетрапептида НАЕЕ, и разработка препарата генной терапии на основе нейротрофических факторов. При выполнении Проекта будет установлен белок-предшественник эндогенного HAEE, и c помощью генетических технологий разработан образец конструкции, обеспечивающей контролируемую экспрессию оптимального для внутриклеточного процессинга полипептидного участка белка-предшественника. Для этого будут созданы генетически модифицированные линии мышей с измененной экспрессией HAEE. В результате будет реализовано управляемое повышение продукции эндогенного HAEE для компенсации его конститутивного дефицита. Доклинический раздел Проекта посвящен разработке и доклиническим исследованиям препарата генной терапии, несущего ген одного из нейротрофических факторов (НТФ). НТФ играют ключевую роль в поддержании жизнеспособности нейронов, их регенерации и синаптической пластичности. Разработка препарата генной терапии на основе аденоассоциированного вирусного вектора с генетической конструкцией, позволяющей увеличить экспрессию нейротрофических факторов, имеет широкие перспективы для эффективного применения в лечении бокового амиотрофического склероза, болезни Альцгеймера, последствий нейротравмы и нарушений мозгового кровообращения. Дополнительно будет разработана и зарегистрирована тест-система для диагностики in vitro типа мутации с целью обоснования способа лечения с применением препарата генной терапии в зависимости от типа мутации.
Ожидаемые результаты Проекта позволят реализовать принципиально новые стратегии создания препаратов генной терапии для применения в неврологии. Индустриальный партнер – ООО «Свифтген», является разработчиком технологической платформы для генной терапии с помощью аденоассоциированных вирусов и входит в группу компаний ПАО «АртгенБиотех». Масштаб неудовлетворённой медицинской потребности в лечении пациентов с нейродегенеративными заболеваниями определяет актуальность Проекта и широкие перспективы использования ожидаемых результатов в медицине. Использование разрабатываемых в Проекте технологий позволит повысить качество и продолжительность жизни таких больных, а также значительно снизит финансовое бремя на их лечение и содержание. Открытие эндогенного НАЕЕ и связи его дефицита с развитием нейропатологий является абсолютным приоритетом нашей страны, а развитие инструментов восстановления и поддержания уровня НАЕЕ в организме для терапии и профилактики этих заболеваний обеспечит технологическое лидерство России в данной области. Результатом проекта станет также подготовка высококвалифицированных специалистов для работы в области генетических технологий.
|
| Доступ к ОКОГУ исполнителя |
False
|
| Количество связанных РИД |
0
|
| Количество завершенных ИКРБС |
0
|
| Сумма бюджета |
270000.0
|
| Дата начала |
2025-06-11
|
| Дата окончания |
2027-12-31
|
| Номер контракта |
Соглашение № 075-15-2025-558
|
| Дата контракта |
2025-06-11
|
| Количество отчетов |
3
|
| УДК |
61:575
|
| Количество просмотров |
26
|
| Руководитель работы |
Корокин Михаил Викторович
|
| Руководитель организации |
Карловская Евгения Анатольевна
|
| Исполнитель |
ФЕДЕРАЛЬНОЕ ГОСУДАРСТВЕННОЕ АВТОНОМНОЕ ОБРАЗОВАТЕЛЬНОЕ УЧРЕЖДЕНИЕ ВЫСШЕГО ОБРАЗОВАНИЯ "БЕЛГОРОДСКИЙ ГОСУДАРСТВЕННЫЙ НАЦИОНАЛЬНЫЙ ИССЛЕДОВАТЕЛЬСКИЙ УНИВЕРСИТЕТ"
|
| Заказчик |
МИНИСТЕРСТВО НАУКИ И ВЫСШЕГО ОБРАЗОВАНИЯ РОССИЙСКОЙ ФЕДЕРАЦИИ
|
| Федеральная программа |
—
|
| Госпрограмма |
Научно-технологическое развитие Российской Федерации
|
| Основание НИОКТР |
Грант
|
| Последний статус |
2025-07-03 12:19:04 UTC, 2025-07-03 12:19:04 UTC
|
| ОКПД |
Услуги, связанные с научными исследованиями и экспериментальными разработками в области биотехнологии в области здоровья
|
| Отраслевой сегмент |
—
|
| Минздрав |
—
|
| Межгосударственная целевая программа |
—
|
| Ключевые слова |
НЕЙРОДЕГЕНЕРАТИВНЫЕ ЗАБОЛЕВАНИЯ; БОЛЕЗНЬ АЛЬЦГЕЙМЕРА; ГЕННАЯ ТЕРАПИЯ; АДЕНО-АССОЦИИРОВАННЫЕ ВИРУСНЫЕ ВЕКТОРЫ; БОКОВОЙ АМИОТРОФИЧЕСКИЙ СКЛЕРОЗ; МЫШИ; ТРАНСГЕННЫЕ ЖИВОТНЫЕ; НАЕЕ; ПАТОГЕНЕЗ
|
| Соисполнители |
—
|
| Типы НИОКТР |
Поисковое (ориентированные фундаментальные) исследование
|
| Приоритетные направления |
—
|
| Критические технологии |
—
|
| Рубрикатор |
76.03.39 - Медицинская генетика. Медико-генетическое консультирование; 76.31.29 - Клиническая фармакология; 34.15.25 - Молекулярная биология гена; 34.15.23 - Молекулярная генетика
|
| OECD |
—
|
| OESR |
Генетика и наследственность (медицинская генетика относится к разделу 3); Генетика человека; Биохимия и молекулярная биология; Фармакология и фармацевтика; Токсикология
|
| Приоритеты научно-технического развития |
в) переход к персонализированной, предиктивной и профилактической медицине, высокотехнологичному здравоохранению и технологиям здоровьесбережения, в том числе за счет рационального применения лекарственных препаратов (прежде всего антибактериальных) и использования генетических данных и технологий;
|
| Регистрационные номера |
ikrbs: {'card_list': [{'id': 'ZOLOIP884OD3P4MJY545TJYX'}]}
|
