Разработка персонализированных высокотехнологичных генотерапевтических препаратов на основе вирусной доставки для лечения моногенных наследственных заболеваний
| Название НИОКТР | Разработка персонализированных высокотехнологичных генотерапевтических препаратов на основе вирусной доставки для лечения моногенных наследственных заболеваний |
|---|---|
| Аннотация | В настоящее время одним из наиболее перспективных и активно развивающихся сегментов генотерапевтических средств являются лекарственные препараты на основе аденоассоциированнных вирусов. Среди 284 активных клинических исследований по генной терапии с использованием вирусных векторов 48% исследований использовали ААВ в качестве средства доставки терапевтического гена. Эффективность и безопасность векторов на основе ААВ подтверждается их активным внедрением в клиническую практику: в настоящее время в США и Европе зарегистрировано 6 препаратов на основе ААВ для лечения таких наследственных патологий как гемофилия А и В, спинальная мышечная атрофия, амавроз Лебера, мышечная дистрофия Дюшенна и дефицит декарбоксилазы ароматических аминокислот. Проходят клинические испытания оригинальные российские препараты на основе ААВ для пациентов с гемофилией и спинальной мышечной атрофией. Основными преимуществами платформы являются высокая вариативность благодаря большому набору заменяемых функциональных блоков, а также безопасность, поскольку ААВ не являются патогенными вирусами для человека. Основными компонентами векторной платформы на основе ААВ являются рекомбинантная генетическая конструкция на основе генома ААВ определенного серотипа и белки оболочки, определяющие серотип и, соответственно, тропизм вирусных частиц. Функциональные элементы генома могут меняться в зависимости от задач и позволяют адаптировать данную платформу для генной терапии конкретной патологии или конкретного пациента, то есть обеспечивают гибкий и персонализированный подход в стратегии лечения. Всё это делает ААВ наиболее перспективной и привлекательной платформой для создания персонализированных генотерапевтических препаратов. В ходе реализации проекта впервые будет разработана технология персонализированных генотерапевтических лекарственных препаратов на платформе ААВ, что сделает возможным создание генотерапевтических препаратов с учетом генетических особенностей для лечения каждого пациента. В перспективе на базе Центра высокоточного редактирования и генетических технологий для биомедицины ФГАОУ ВО РНИМУ им. Н.И. Пирогова Минздрава России планируется создание библиотеки генотерапевтических препаратов для лечения ряда моногенных заболеваний на потоке. |
| Доступ к ОКОГУ исполнителя | False |
| Количество связанных РИД | 0 |
| Количество завершенных ИКРБС | 0 |
| Сумма бюджета | 13820.0 |
| Дата начала | 2025-04-04 |
| Дата окончания | 2025-12-31 |
| Номер контракта | 075-15-2025-200 |
| Дата контракта | 2025-04-04 |
| Количество отчетов | 1 |
| УДК | 577.21 |
| Количество просмотров | 35 |
| Руководитель работы | Ребриков Денис Владимирович |
| Руководитель организации | Лукьянов Сергей Анатольевич |
| Исполнитель | ФЕДЕРАЛЬНОЕ ГОСУДАРСТВЕННОЕ АВТОНОМНОЕ ОБРАЗОВАТЕЛЬНОЕ УЧРЕЖДЕНИЕ ВЫСШЕГО ОБРАЗОВАНИЯ "РОССИЙСКИЙ НАЦИОНАЛЬНЫЙ ИССЛЕДОВАТЕЛЬСКИЙ МЕДИЦИНСКИЙ УНИВЕРСИТЕТ ИМЕНИ Н.И. ПИРОГОВА" МИНИСТЕРСТВА ЗДРАВООХРАНЕНИЯ РОССИЙСКОЙ ФЕДЕРАЦИИ |
| Заказчик | МИНИСТЕРСТВО НАУКИ И ВЫСШЕГО ОБРАЗОВАНИЯ РОССИЙСКОЙ ФЕДЕРАЦИИ |
| Федеральная программа | — |
| Госпрограмма | Научно-технологическое развитие Российской Федерации |
| Основание НИОКТР | Соглашение (государственный/муниципальный контракт) |
| Последний статус | 2025-07-16 13:39:25 UTC, 2025-07-16 13:39:25 UTC |
| ОКПД | Услуги, связанные с научными исследованиями и экспериментальными разработками в области медицинских наук |
| Отраслевой сегмент | — |
| Минздрав | — |
| Межгосударственная целевая программа | — |
| Ключевые слова | Офтальмология; Генная терапия; моногенные заболевания |
| Соисполнители | ОБЩЕСТВО С ОГРАНИЧЕННОЙ ОТВЕТСТВЕННОСТЬЮ "АЛЬФАВИВА" |
| Типы НИОКТР | Разработка и лабораторная проверка ключевых элементов технологии |
| Приоритетные направления | — |
| Критические технологии | — |
| Рубрикатор | 34.15.23 - Молекулярная генетика; 34.15.27 - Генетическая инженерия |
| OECD | — |
| OESR | Технологии, связанные с выявлением функционирования ДНК, белков и ферментов и как они влияют на начало заболевания и поддержание благополучия (генная диагностика и терапевтические вмешательства (фармакогеномика, генная терапия) |
| Приоритеты научно-технического развития | — |
| Регистрационные номера | ikrbs: {'card_list': [{'id': 'FECR9FNHVRKHXENR84UEECAI'}]} |