| Название НИОКТР |
Создание системы оценки эффективности заместительной генной терапии на основе аденоассоциированных вирусных векторов для наследственных дистрофий сетчатки, обусловленных дисфункцией гена АВСА4 (Этап 1)
|
| Аннотация |
Проект направлен на создание средства для заместительной генной терапии наследственных заболеваний сетчатки, разработку клеточной модели для оценки эффективности данного средства, а также собственно самой оценки эффективности оного. В группе пациентов с центральными дистрофиями сетчатки одной из наиболее частых молекулярных причин раннего снижения центральной остроты зрения является патология транспортной системы белков ABCA4.
Вирусные вектора на основе аденоассоциированных вирусов (ААВ) имеют неоспоримые преимущества в доставке трансгенов в ткани и клетки организма (безопасность, эффективность трансдукции, низкая иммуногенность) и будут использованы в качестве средства доставки функциональной версии гена.
Создание геннотерапевтического препарата для терапии болезни Штаргардта представляется важной задачей для решения проблемы здравоохранения в области офтальмологических заболеваний. В рамках данного проекта будут разработаны новые геннотерапевтические вектора на основе ААВ и минимальных функциональных копий гена (минигена) ABCA4 для заместительной терапии заболеваний, вызванных нарушением в работе продуктов гена ABCA4.
|
| Доступ к ОКОГУ исполнителя |
False
|
| Количество связанных РИД |
0
|
| Количество завершенных ИКРБС |
0
|
| Сумма бюджета |
17364.897
|
| Дата начала |
2025-04-04
|
| Дата окончания |
2025-12-31
|
| Номер контракта |
075-15-2025-206
|
| Дата контракта |
2025-04-04
|
| Количество отчетов |
1
|
| УДК |
577.21
|
| Количество просмотров |
17
|
| Руководитель работы |
Малоголовкин Александр Сергеевич
|
| Руководитель организации |
Глыбочко Петр Витальевич
|
| Исполнитель |
ФЕДЕРАЛЬНОЕ ГОСУДАРСТВЕННОЕ АВТОНОМНОЕ ОБРАЗОВАТЕЛЬНОЕ УЧРЕЖДЕНИЕ ВЫСШЕГО ОБРАЗОВАНИЯ ПЕРВЫЙ МОСКОВСКИЙ ГОСУДАРСТВЕННЫЙ МЕДИЦИНСКИЙ УНИВЕРСИТЕТ ИМЕНИ И.М. СЕЧЕНОВА МИНИСТЕРСТВА ЗДРАВООХРАНЕНИЯ РОССИЙСКОЙ ФЕДЕРАЦИИ (СЕЧЕНОВСКИЙ УНИВЕРСИТЕТ)
|
| Заказчик |
МИНИСТЕРСТВО НАУКИ И ВЫСШЕГО ОБРАЗОВАНИЯ РОССИЙСКОЙ ФЕДЕРАЦИИ
|
| Федеральная программа |
Отсутствует
|
| Госпрограмма |
Научно-технологическое развитие Российской Федерации
|
| Основание НИОКТР |
Грант
|
| Последний статус |
2025-08-11 14:14:37 UTC, 2025-08-11 14:14:37 UTC
|
| ОКПД |
Услуги, связанные с научными исследованиями и экспериментальными разработками в области медицинских наук
|
| Отраслевой сегмент |
—
|
| Минздрав |
—
|
| Межгосударственная целевая программа |
—
|
| Ключевые слова |
генная терапия; химерные ААВ; минигены; офтальмогенетика; дегенеративные изменения сетчатки
|
| Соисполнители |
—
|
| Типы НИОКТР |
Разработка новых материалов, научно-методических материалов, продуктов, процессов, программ, устройств, типов, элементов, услуг, систем, методов, методик, рекомендаций, предложений, прогнозов
|
| Приоритетные направления |
—
|
| Критические технологии |
—
|
| Рубрикатор |
34.15.25 - Молекулярная биология гена; 34.15.27 - Генетическая инженерия
|
| OECD |
—
|
| OESR |
Вирусология
|
| Приоритеты научно-технического развития |
в) переход к персонализированной, предиктивной и профилактической медицине, высокотехнологичному здравоохранению и технологиям здоровьесбережения, в том числе за счет рационального применения лекарственных препаратов (прежде всего антибактериальных) и использования генетических данных и технологий;
|
| Регистрационные номера |
—
|
