| Название НИОКТР |
Создание и развитие центра геномных исследований мирового уровня "Генетическое репрограммирование и генная терапия" (соглашение № 075-15-2025-521 от 30.05.2025 г.).
|
| Аннотация |
Программа Центра включает в себя разработку генотерапевтических препаратов для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА), а также создание высокопродуктивных клеточных линий для производства рекомбинантных белков и моноклональных антител. В рамках реализации этапов работ по мероприятию "Разработка инновационного генотерапевтического препарата для лечения СМА 1 и 2 типа" будет разработана опытно-промышленная технология наработки и очистки генотерапевтического препарата на основе аденоассоциированных вирусов. Проведены доклинические исследования препарата для лечения спинальной мышечной атрофии, в ходе которых определена оптимальная терапевтическая доза, параметры биораспределения препарата и подтверждена его безопасности. Будут разработаны аналитические методики для контроля качества разработанного генотерапевтического препарата для лечения спинальной мышечной атрофии. Будут наработаны и аналитически охарактеризованы валидационные серии генотерапевтического препарата для лечения спинальной мышечной атрофии. Будут проведены исследования стабильности разработанного генотерапевтического препарата для лечения спинальной мышечной атрофии. Будут проведены клинические исследования разработанного генотерапевтического препарата для лечения спинальной мышечной атрофии. Будут зарегистрированы три результата интеллектуальной деятельности. По итогам выполнения работ будет заключено лицензионное соглашение на производство и коммерциализацию препарата для лечения спинальной мышечной атрофии с индустриальным партнером. В рамках реализации этапов работ по мероприятию "Получение высокопродуктивной родительской линии клеток CHO и разработка системы эффективной интеграции трансгенов для получения линий-продуцентов моноклональных антител" будет получена генно-модифицированная родительская линия клеток CHO, подтверждена ее моноклональность, заложен исследовательский банк родительской линии. Полученный исследовательский банк будет охарактеризован на отсутствие посторонних агентов и подтверждена его идентичность. Будет разработан донор-вектор для эффективной экспрессии целевых трансгенов в полученной родительской линии. Будет разработан эффективной метод интеграции созданного вектора, несущего целевые трансгены, в геном полученной родительской линии, позволяющий получать высокопродуктивные и стабильные клоны-продуценты. Будут зарегистрированы три результата интеллектуальной деятельности.
|
| Доступ к ОКОГУ исполнителя |
False
|
| Количество связанных РИД |
0
|
| Количество завершенных ИКРБС |
0
|
| Сумма бюджета |
372200.0
|
| Дата начала |
2025-05-30
|
| Дата окончания |
2030-12-31
|
| Номер контракта |
075-15-2025-521
|
| Дата контракта |
2025-05-30
|
| Количество отчетов |
6
|
| УДК |
616-097.3
|
| Количество просмотров |
94
|
| Руководитель работы |
Мощенко Александр Александрович
|
| Руководитель организации |
Белоусов Всеволод Вадимович
|
| Исполнитель |
ФЕДЕРАЛЬНОЕ ГОСУДАРСТВЕННОЕ БЮДЖЕТНОЕ УЧРЕЖДЕНИЕ "ФЕДЕРАЛЬНЫЙ ЦЕНТР МОЗГА И НЕЙРОТЕХНОЛОГИЙ" ФЕДЕРАЛЬНОГО МЕДИКО-БИОЛОГИЧЕСКОГО АГЕНТСТВА
|
| Заказчик |
МИНИСТЕРСТВО НАУКИ И ВЫСШЕГО ОБРАЗОВАНИЯ РОССИЙСКОЙ ФЕДЕРАЦИИ
|
| Федеральная программа |
Отсутствует
|
| Госпрограмма |
Научно-технологическое развитие Российской Федерации
|
| Основание НИОКТР |
Грант
|
| Последний статус |
2025-08-22 12:40:30 UTC, 2025-08-22 12:40:30 UTC
|
| ОКПД |
Продукты человеческого или животного происхождения для терапевтического или профилактического использования прочие
|
| Отраслевой сегмент |
Медицинская наука
|
| Минздрав |
Есть данные
|
| Межгосударственная целевая программа |
—
|
| Ключевые слова |
Генная терапия; Клеточная биология; Моноклональные антитела; Родительская линия культуры клеток; Спинальная мышечная атрофия; Аденоассоциированные вирусы
|
| Соисполнители |
—
|
| Типы НИОКТР |
Разработка новых материалов, научно-методических материалов, продуктов, процессов, программ, устройств, типов, элементов, услуг, систем, методов, методик, рекомендаций, предложений, прогнозов
|
| Приоритетные направления |
—
|
| Критические технологии |
—
|
| Рубрикатор |
76.29.51 - Неврология; 34.25.37 - Вирусные препараты; 34.15.27 - Генетическая инженерия; 34.43.33 - Антитела
|
| OECD |
—
|
| OESR |
Нейронауки (включая психофизиологию); Промышленная биотехнология
|
| Приоритеты научно-технического развития |
в) переход к персонализированной, предиктивной и профилактической медицине, высокотехнологичному здравоохранению и технологиям здоровьесбережения, в том числе за счет рационального применения лекарственных препаратов (прежде всего антибактериальных) и использования генетических данных и технологий;
|
| Регистрационные номера |
ikrbs: {'card_list': [{'id': 'DD77OT0DL3O00HKAHHIK9AI4'}]}
|
