Биотехнологические лекарственные препараты на основе генетически модифицированных мезенхимных стволовых клеток или гемопоэтических стволовых клеток и биоподобные мембранные везикулы клеток человека для лечения наследственных заболеваний.
| Название НИОКТР | Биотехнологические лекарственные препараты на основе генетически модифицированных мезенхимных стволовых клеток или гемопоэтических стволовых клеток и биоподобные мембранные везикулы клеток человека для лечения наследственных заболеваний. |
|---|---|
| Аннотация | Целью проекта является разработка и апробация новых подходов к генной терапии для обеспечения безопасного, эффективного и долгосрочного лечения наследственных заболеваний и алкогольной интоксикации. В ходе проекта должны быть разработаны и апробированы новые генные технологии для лечения наследственных (орфанных) заболеваний, таких как нейродегенеративные (лейкодистрофия и GM2-ганглиозидозы), а также серьезных последствий алкогольной интоксикации. Для этого необходимо провести фундаментальные, поисковые и прикладные научно-исследовательские работы в области генных технологий. Существующие на сегодняшний день терапевтические стратегии в основном направлены на смягчение симптомов, не устраняя основную причину этих заболеваний. Также существующие методы детоксикации, включая инфузионную терапию и медикаментозное лечение, имеют ограниченную эффективность, часто сопровождаются побочными эффектами и не обеспечивают направленного действия на метаболиты этанола. Разработка новых подходов к генной терапии является насущной необходимостью для обеспечения безопасного, эффективного и долгосрочного лечения наследственных заболеваний. Генная терапия предполагает введение здорового варианта гена (без мутаций) в клетки для восстановления функции фермента, а введение генетически модифицированных мезенхимных и гемопоэтических стволовых клеток обеспечивают стабильную и долговременную экспрессию генов. |
| Доступ к ОКОГУ исполнителя | False |
| Количество связанных РИД | 2 |
| Количество завершенных ИКРБС | 0 |
| Сумма бюджета | 32000.0 |
| Дата начала | 2025-08-26 |
| Дата окончания | 2025-12-31 |
| Номер контракта | 075-15-2025-207 |
| Дата контракта | 2025-04-04 |
| Количество отчетов | 1 |
| УДК | 577.21 |
| Количество просмотров | 15 |
| Руководитель работы | Соловьева Валерия Владимировна |
| Руководитель организации | Таюрский Дмитрий Альбертович |
| Исполнитель | ФЕДЕРАЛЬНОЕ ГОСУДАРСТВЕННОЕ АВТОНОМНОЕ ОБРАЗОВАТЕЛЬНОЕ УЧРЕЖДЕНИЕ ВЫСШЕГО ОБРАЗОВАНИЯ "КАЗАНСКИЙ (ПРИВОЛЖСКИЙ) ФЕДЕРАЛЬНЫЙ УНИВЕРСИТЕТ" |
| Заказчик | МИНИСТЕРСТВО НАУКИ И ВЫСШЕГО ОБРАЗОВАНИЯ РОССИЙСКОЙ ФЕДЕРАЦИИ |
| Федеральная программа | Отсутствует |
| Госпрограмма | — |
| Основание НИОКТР | Грант |
| Последний статус | 2025-09-18 08:35:25 UTC, 2025-09-18 08:35:25 UTC |
| ОКПД | Продукты терапевтические прочие |
| Отраслевой сегмент | — |
| Минздрав | — |
| Межгосударственная целевая программа | — |
| Ключевые слова | Мезенхимная стволовая клетка; гемопоэтическая стволовая клетка; биоподобные мембранные везикулы; GM2-ганглиозидоз; метахроматическая лейкодистрофия; лентивирусный вектор; , генная терапия |
| Соисполнители | — |
| Типы НИОКТР | Разработка и лабораторная проверка ключевых элементов технологии |
| Приоритетные направления | — |
| Критические технологии | — |
| Рубрикатор | 34.15.27 - Генетическая инженерия |
| OECD | — |
| OESR | Технологии, связанные с выявлением функционирования ДНК, белков и ферментов и как они влияют на начало заболевания и поддержание благополучия (генная диагностика и терапевтические вмешательства (фармакогеномика, генная терапия) |
| Приоритеты научно-технического развития | в) переход к персонализированной, предиктивной и профилактической медицине, высокотехнологичному здравоохранению и технологиям здоровьесбережения, в том числе за счет рационального применения лекарственных препаратов (прежде всего антибактериальных) и использования генетических данных и технологий; |
| Регистрационные номера | ikrbs: {'card_list': [{'id': 'CGQRF6Q845XJ707PEZ7Y9QJV'}]}; nioktr: {'id': 'UXVEMHATBHOY19PFP71321PW'}; nioktr: {'id': '76JAVN5F74AMZL81H0IEMT5L'} |