| Название НИОКТР |
Эффективность и безопасность сиролимуса у детей и подростков с ювенильной ангиофибромой основания черепа.
|
| Аннотация |
Ювенильная ангиофиброма основания черепа (ЮАОЧ) — доброкачественное новообразование носоглотки. На его долю приходится 0,5% от всех опухолей головы и шеи, встречающихся у 1 из 150 тыс. человек. Заболевание чаще встречается в подростковом возрасте, преобладают больные мужского пола. Частота рецидивов ЮАОЧ составляет 18%, однако рецидивы сопровождаются большой частотой осложнений (46%) и снижением качества жизни.
Патогенез заболевания не изучен. Хотя ЮАОЧ не включена в классификацию Международного общества изучения сосудистых аномалий (International Society for the Study of Vascular Anomalies − ISSVA), некоторые авторы считают ЮАОЧ вазопролиферативной опухолью.
Было показано, что гистологически ЮАОЧ связана с эндотелиальными клетками сосудов или фибробластами. Проведенные исследования выявили важную роль CD34, flt-1 и flk-1 и ряда других факторов, а также сосудистого эндотелиального фактора роста (vascular endothelial growth factor − VEGF) и трансформирующего фактора роста бета (transforming growth factor beta − TGF-β). Есть основания полагать, что эти маркеры могут играть роль в патогенезе ЮАОЧ, способствуя ангиогенезу и пролиферации.
Высокая экспрессия VEGF при ЮАОЧ, как ключевого регулятора ангиогенеза, позволяет предположить активную вовлеченность сигнального пути mTOR, который представляет собой серин/треонинкиназу, локализующуюся в цитоплазме и задействованную в нескольких внутриклеточных сигнальных путях, способствующих развитию опухоли. Несмотря на появляющиеся данные об определенных молекулярных мишенях, таких как VEGF и посредники пути Wnt/β-катенина, использование антиангиогенных препаратов, особенно сиролимуса, для лечения ЮАОЧ, активно не изучалось. В настоящее время доступна одна публикация, описывающая 3 клинических случая применения сиролимуса у подростков с ЮАОЧ.
Сиролимус (Рапамун®) в настоящее время зарегистрирован в РФ для профилактики отторжения трансплантата (у взрослых пациентов с низким и умеренным иммунологическим риском после трансплантации почки, в комбинации с глюкокортикостериодами и циклоспорином A).
В США и Европейском Союзе также имеется опыт применения сиролимуса после трансплантации почек у детей старше 13 лет с высоким иммунологическим риском, определяемым как наличие в анамнезе одного или нескольких эпизодов острого отторжения аллотрансплантата и/или наличие хронической нефропатии аллотрансплантата при биопсии почки, а также у пациентов с лимфангиолейомиомато́зом.
Следует отметить, что оперативные вмешательства при хирургическом методе лечения ЮАОЧ связаны с риском массивных кровотечений. Исключение составляют лишь образования малых размеров. Поэтому одним из направлений активного поиска являются пути снижения риска кровотечений в предоперационном периоде и пути снижения риска рецидивов или прогрессии ЮАОЧ в постоперационном периоде.
Стандартный подход к терапии ЮАОЧ заключается в хирургическом удалении опухоли с использованием открытых доступов. Оперативные вмешательства при хирургическом методе лечения ЮАОЧ связаны с риском массивных кровотечений. Поэтому одним из направлений активного поиска являются пути снижения риска кровотечений и пути снижения риска рецидивов или прогрессии ЮАОЧ в постоперационном периоде.
В связи с этим особый интерес представляет изучение эффективности сиролимуса, как препарата, задействующего сигнальные пути, влияющие на ингибирование ангиогенеза.
Результаты исследования позволят разработать новый медикаментозный подход в комплексной терапии ЮАОЧ, в частности, определить эффективность сиролимуса при данной опухоли в отношении снижения объема кровопотери и гемотрансфузий при оперативном вмешательстве, риска рецидива или прогрессии в долгосрочном периоде, а также определить схему дозирования препарата, подходы к контролю мониторинга и безопасности.
|
| Доступ к ОКОГУ исполнителя |
False
|
| Количество связанных РИД |
0
|
| Количество завершенных ИКРБС |
0
|
| Сумма бюджета |
0.0
|
| Дата начала |
2022-07-01
|
| Дата окончания |
2023-01-16
|
| Номер контракта |
4э/4-22 от 24.05.2022
|
| Дата контракта |
2022-05-24
|
| Количество отчетов |
1
|
| УДК |
616-089; 617.5
|
| Количество просмотров |
3
|
| Руководитель работы |
Ворожцов Игорь Николаевич
|
| Руководитель организации |
Грачев Николай Сергеевич
|
| Исполнитель |
ФЕДЕРАЛЬНОЕ ГОСУДАРСТВЕННОЕ БЮДЖЕТНОЕ УЧРЕЖДЕНИЕ "НАЦИОНАЛЬНЫЙ МЕДИЦИНСКИЙ ИССЛЕДОВАТЕЛЬСКИЙ ЦЕНТР ДЕТСКОЙ ГЕМАТОЛОГИИ, ОНКОЛОГИИ И ИММУНОЛОГИИ ИМЕНИ ДМИТРИЯ РОГАЧЕВА" МИНИСТЕРСТВА ЗДРАВООХРАНЕНИЯ РОССИЙСКОЙ ФЕДЕРАЦИИ
|
| Заказчик |
ФЕДЕРАЛЬНОЕ ГОСУДАРСТВЕННОЕ БЮДЖЕТНОЕ УЧРЕЖДЕНИЕ "НАЦИОНАЛЬНЫЙ МЕДИЦИНСКИЙ ИССЛЕДОВАТЕЛЬСКИЙ ЦЕНТР ДЕТСКОЙ ГЕМАТОЛОГИИ, ОНКОЛОГИИ И ИММУНОЛОГИИ ИМЕНИ ДМИТРИЯ РОГАЧЕВА" МИНИСТЕРСТВА ЗДРАВООХРАНЕНИЯ РОССИЙСКОЙ ФЕДЕРАЦИИ
|
| Федеральная программа |
Отсутствует
|
| Госпрограмма |
—
|
| Основание НИОКТР |
Инициативная
|
| Последний статус |
2025-11-18 07:41:04 UTC, 2025-11-18 07:41:04 UTC
|
| ОКПД |
Нет
|
| Отраслевой сегмент |
—
|
| Минздрав |
—
|
| Межгосударственная целевая программа |
—
|
| Ключевые слова |
Ювенильная ангиофиброма основания черепа (ЮАОЧ); ЮАОЧ; сиролимус; пути снижения риска кровотечений
|
| Соисполнители |
—
|
| Типы НИОКТР |
Разработка новых материалов, научно-методических материалов, продуктов, процессов, программ, устройств, типов, элементов, услуг, систем, методов, методик, рекомендаций, предложений, прогнозов
|
| Приоритетные направления |
—
|
| Критические технологии |
—
|
| Рубрикатор |
76.29.39 - Хирургия
|
| OECD |
—
|
| OESR |
Хирургия
|
| Приоритеты научно-технического развития |
Отсутствует
|
| Регистрационные номера |
—
|
