Клиническое исследование эффективности и безопасности кондиционирования с низкими дозами треосульфана перед аллогенной трансплантацией гемопоэтических стволовых клеток для пациентов с синдромом Ниймеген
| Название НИОКТР | Клиническое исследование эффективности и безопасности кондиционирования с низкими дозами треосульфана перед аллогенной трансплантацией гемопоэтических стволовых клеток для пациентов с синдромом Ниймеген |
|---|---|
| Аннотация | Синдром Ниймеген является одним из заболеваний группы синдромов нарушения репарации ДНК. Характерной особенностью данного заболевания является иммунодефицит и предрасположенность к развитию злокачественных новообразований. Трансплантация гемопоэтических стволовых клеток является сегодня единственной куративной опцией лечения синдрома Ниймеген, так как позволяет скоррегировать иммунодефицит и снизить риск развития злокачественных новообразовании, в первую очередь гемопоэтической ткани. В связи с повышенной чувствительностью клеток пациентов с синдромом Ниймеген к алкилирующим препаратам, использование стандартных миелоаблативных режимов кондиционирования перед ТГСК значимо повышает риски токсических осложнений и ассоциированной с ТГСК летальности. Треосульфан – это алкилирующий агент, продемонстрировавший свою эффективность со сравнительно низкими рисками токсических осложнений при использовании в составе кондиционирования перед аллогенной ТГСК при различных заболеваниях у пациентов всех возрастных групп. Учитывая накопленный опыт, имеются основания для следующих выводов. Доза треосульфана 21 г/м2 является достаточной для пациентов с синдромом Ниймеген без злокачественного заболевания, так как обеспечивает хорошую функцию трансплантата. В тоже время, этой дозы недостаточно для обеспечения противоопухолевого эффекта кондиционирования, что может быть аргументом для эскалации дозы препарата до 30 г/м2 у пациентов с синдромом Ниймеген, осложненных развитием онкологического заболевания. Принято решение о важности исследования целесообразности стратификации доз треосульфана для пациентов с разными рисками рецидива/развития опухолевого процесса. |
| Доступ к ОКОГУ исполнителя | False |
| Количество связанных РИД | 0 |
| Количество завершенных ИКРБС | 0 |
| Сумма бюджета | 0.0 |
| Дата начала | 2025-11-20 |
| Дата окончания | 2028-09-30 |
| Номер контракта | 1э/13-2025 |
| Дата контракта | 2025-11-18 |
| Количество отчетов | 1 |
| УДК | 616-053.2 |
| Количество просмотров | 9 |
| Руководитель работы | Балашов Дмитрий Николаевич |
| Руководитель организации | Грачев Николай Сергеевич |
| Исполнитель | ФЕДЕРАЛЬНОЕ ГОСУДАРСТВЕННОЕ БЮДЖЕТНОЕ УЧРЕЖДЕНИЕ "НАЦИОНАЛЬНЫЙ МЕДИЦИНСКИЙ ИССЛЕДОВАТЕЛЬСКИЙ ЦЕНТР ДЕТСКОЙ ГЕМАТОЛОГИИ, ОНКОЛОГИИ И ИММУНОЛОГИИ ИМЕНИ ДМИТРИЯ РОГАЧЕВА" МИНИСТЕРСТВА ЗДРАВООХРАНЕНИЯ РОССИЙСКОЙ ФЕДЕРАЦИИ |
| Заказчик | ФЕДЕРАЛЬНОЕ ГОСУДАРСТВЕННОЕ БЮДЖЕТНОЕ УЧРЕЖДЕНИЕ "НАЦИОНАЛЬНЫЙ МЕДИЦИНСКИЙ ИССЛЕДОВАТЕЛЬСКИЙ ЦЕНТР ДЕТСКОЙ ГЕМАТОЛОГИИ, ОНКОЛОГИИ И ИММУНОЛОГИИ ИМЕНИ ДМИТРИЯ РОГАЧЕВА" МИНИСТЕРСТВА ЗДРАВООХРАНЕНИЯ РОССИЙСКОЙ ФЕДЕРАЦИИ |
| Федеральная программа | Отсутствует |
| Госпрограмма | — |
| Основание НИОКТР | Инициативная |
| Последний статус | 2025-11-27 13:19:32 UTC, 2025-11-27 13:19:32 UTC |
| ОКПД | Услуги больниц прочие, оказываемые врачами |
| Отраслевой сегмент | — |
| Минздрав | — |
| Межгосударственная целевая программа | — |
| Ключевые слова | трансплантация гемопоэтических стволовых клеток; треосульфан; Синдром Ниймеген |
| Соисполнители | — |
| Типы НИОКТР | Разработка новых материалов, научно-методических материалов, продуктов, процессов, программ, устройств, типов, элементов, услуг, систем, методов, методик, рекомендаций, предложений, прогнозов |
| Приоритетные направления | — |
| Критические технологии | — |
| Рубрикатор | 76.29.47 - Педиатрия |
| OECD | — |
| OESR | Педиатрия |
| Приоритеты научно-технического развития | Отсутствует |
| Регистрационные номера | — |